Sara får inte behandling med nytt läkemedel

Sara Almroth får inte den nya medicin hon hoppats på. Den är för dyr. Men barn och unga med muskelsjukdomen SMA kan få den eftertraktade behandlingen.

Förtvinar. Sara Almroth blir sakta men säkert svagare på grund av sin muskelsjukdom. Hon får inte  chansen att bromsa förloppet med ett nytt läkekedel.

Förtvinar. Sara Almroth blir sakta men säkert svagare på grund av sin muskelsjukdom. Hon får inte chansen att bromsa förloppet med ett nytt läkekedel.

Foto: Tina Gerdien

Östergötland2018-01-02 11:00

– Det känns orättvist att inte kunna få behandling när den finns. Men om det är för dyrt att ge läkemedlet till alla, så är det självklart barnen som ska ha den i första hand, säger hon dagen efter NT-rådets (Nya terapier-rådets) besked. Hon har spinal muskelatrofi (SMA) som gör att musklerna successivt förtvinar.

Läkemedlet Spinraza godkändes i Sverige i våras. Men innan det börjar användas gör NT-rådet en analys av om det är värt att använda läkemedel som är så dyra som Spinraza. Rådets besked kom innan jul. Vissa patienter bör få tillgång till behandlingen, alla ska vara under arton års ålder. Ingen vuxen bör behandlas.

I september berättade Sara, som bor i Söderköping, för tidningen om hur mycket hon hoppades på att få detta enda läkemedel som finns mot SMA. Behandling med läkemedlet har inte bara stoppat sjukdomsförloppet, utan också gjort att barn med SMA återfått förmågor som de tappat. Ett exempel är Roy i SVT-dokumentären "Roy måste leva" som nyligen sändes i två delar.

LÄS OCKSÅ: Priset kan avgöra om Sara får medicin

Saras förhoppningar grusades dock.

– Jag hade hoppats på att alla patienter efter individuell bedömning hade kunnat få läkemedlet, säger hon.

Behandling med Spinraza beräknas kosta 4,8 miljoner kronor första året och sedan 2,4 miljoner årligen så länge patienten lever. Det är så dyrt att vinsten av att ge medicinen också måste vara högt. Men det finns inte ens en studie som visar att vuxna blir bättre av Spinraza. Det har knappt ens getts till vuxna än. NT-rådet har därför bedömt att kostnaden för behandling av vissa patienter är acceptabel, men inte alla .

– Hade det inte varit så dyrt hade jag kanske kunnat få behandling, säger Sara.

Att läkemedlet ska göras tillgängligt för barn och ungdomar är i alla fall bra tycker hon. I grannlandet Norge har Spinraza inte godkänts alls och i Danmark säger man hittills bara ja till att behandla barn under sex månaders ålder.

– Men det finns också länder där vuxna får behandling, som Brasilien, USA och Italien, berättar hon.

LÄS OCKSÅ: Godkänt men ännu inte använt

I intresseorganisationen Nätverket för spinal muskelatrofi (NSMA) kommer hon att fightas för att även vuxna ska ha rätt till behandling med nya läkemedel.

– Det finns flera i pipeline berättar hon.

Kanske kommer de ut på marknaden om ett par år. Då får Spinraza konkurrens och kan bli billigare.

– Man får bara hoppas att man inte blir sämre tills dess, säger hon och visar mig en blogg där en 26 åring i USA berättar om hur andningen successivt blivit bättre efter det att hon börjat få injektioner med Spinraza.

Fakta

Spinala muskelatrofier (SMA) leder till muskelsvaghet och muskelförtvining (atrofi) mest i den muskulatur som finns i bröstkorg, rygg, skuldror och bäckengördel.

Varje år insjuknar fyra till åtta nyfödda i Sverige i den svåraste formen, SMA1 och två till tre personer i de lindrigare SMA2 och SMA3.

Antal med diagnosen i Sverige och beräknad överlevnad

SMA1: 6–9, överlever sällan tre års ålder.

SMA2: 50–75, uppnår vuxen ålder.

SMA3: 200–250, normal livslängd.

NT-rådet

NT-rådet har mandaat från landstingen och regionerna att ge rekommendationer om förhållningssätt till nya läkemedelsterapier.

Rådet är utsett av landstingens och regionernas hälso- och sjukvårdsdirektörer. NT-rådet beslutar om rekommendationer på samma medicinska grund och etiska plattform som Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV).

Källa NT-rådet: Janusinfo.se

Så jobbar vi med nyheter  Läs mer här!